The effect of guide RNA thermal denaturation on the quality of Cas9 ribonucleoprotein-loaded lipid nanoparticle formulations

Rina Shimizu, Yuji Kashiwakura, Morisada Hayakawa, Shunsuke Kita, Mina Sato, Masatoshi Maeki, Manabu Tokeshi, Katsumi Maenaka, Tsukasa Ohmori, Yuma Yamada, Hideyoshi Harashima, Yusuke Sato

RSC PHARMACEUTICS 3(1) 2026年1月27日査読有り
Therapeutic base editing to generate a gain-of-function F9 variant for hemophilia B

Nemekhbayar Baatartsogt, Yuji Kashiwakura, Takafumi Hiramoto, Rina Ito, Rikako Sato, Yasumitsu Nagao, Hina Naruoka, Haruka Takata, Morisada Hayakawa, Khishigjargal Batjargal, Tomoki Togashi, Atsushi Hoshino, Taro Shimizu, Yusuke Sato, Tatsuhiro Ishida, Osamu Nureki, Tsukasa Ohmori

BLOOD 147(4) 458-470 2026年1月22日査読有り
Engineered coagulation factor VIII with enhanced secretion and coagulation potential for hemophilia A gene therapy

Yuji Kashiwakura, Yuto Nakajima, Kio Horinaka, Tiago J. S. Lopes, Yuma Furuta, Yuki Yamaguchi, Nemekhbayar Baatartsogt, Morisada Hayakawa, Yuko Katakai, Susumu Uchiyama, Osamu Nureki, Keiji Nogami, Tsukasa Ohmori

BLOOD 147(4) 402-415 2026年1月22日査読有り
Base Editing for Generating a Gain-of-Function Variant in Hemophilia B

Nemekhbayar Baatartsogt, Yuji Kashiwakura, Takafumi Hiramoto, Rina Ito, Rikako Sato, Yasumitsu Nagao, Hina Naruoka, Haruka Takata, Morisada Hayakawa, Khishigjargal Batjargal, Tomoki Togashi, Atsushi Hoshino, Taro Shimizu, Yusuke Sato, Tatsuhiro Ishida, Osamu Nureki, Tsukasa Ohmori

MOLECULAR THERAPY 33(4) 2025年4月28日査読有り
Phenotypic Correction of Ornithine Transcarbamylase Deficiency by Knock-in Genome Editing with Single Adeno-associated Virus Vector in Mice

Khishigjargal Batjargal, Tomoki Togashi, Yuji Kashiwakura, Nemekhbayar Baatartsogt, Morisada Hayakawa, Kiwako Tsukida, Kazuhiro Muramatsu, Atsushi Hoshino, Osamu Nureki, Tsukasa Ohmori

MOLECULAR THERAPY 33(4) 2025年4月28日査読有り

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MISC

【MAFLD/MASHと免疫関係因子の進捗1】IκBζシグナルが制御するMAFLD発症機構

早川盛禎, 大森司

臨床免疫・アレルギー科 81(5) 432-438 2024年5月招待有り筆頭著者責任著者
IκBζはマスト細胞からのIL-33依存性サイトカイン・ケモカイン産生を増強する

早川盛禎, 尾崎裕美, 大森司

臨床免疫・アレルギー科 75 355-362 2021年3月招待有り筆頭著者責任著者
血友病Aに対するin vivoゲノム編集治療法の基礎技術開発

早川盛禎

先進医薬研究振興財団 2018 年度研究成果報告集 128-129 2019年
IL-33デコイ受容体による皮膚炎症の制御

早川盛禎

コスメトロジー研究報告 23 93-97 2015年9月

IL-33デコイ受容体(ST2L)による皮膚炎症の制御について検討した。分泌型ST2を過剰発現するトランスジェニックマウス(ST2-Tgマウス)を作製した。ST2-Tgマウスを用いて、ハプテン塗布による接触皮膚炎モデル、およびダニ抗原塗布によるアトピー性皮膚炎モデルを作製し、皮膚炎症に対する分泌型ST2の作用を中心に検討した。FITC塗布による接触皮膚炎モデルでは、野生型とST2-Tgマウスにおける皮膚樹状細胞の遊走能と皮膚炎症に大きな違いは見られなかった。接触皮膚炎モデルでは、ST2-Tgマウスの皮膚炎症及びTh2型免疫応答は野生型マウスに比べて減弱した。IL-33トランスジェニックマウスを用いた解析で、IL-33の発現亢進により皮膚炎症が誘発されることが示された。
生物系薬学制御性T細胞の発生を制御する腸内細菌代謝産物

早川盛禎

ファルマシア 50(8) 815-815 2014年8月招待有り筆頭著者責任著者

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講演・口頭発表等

137

類洞閉塞症候群の血小板血栓形成におけるvon Willebrand factorの作用

早川盛禎, 柏倉裕志, 早川裕子, Baatartsogt Nemekhbayar, 大森司

第48回日本分子生物学会年会 2025年12月4日
気道炎症におけるリン酸化酵素MK2/MK3の役割

早川裕子, 早川盛禎, 長尾恭光, 大森司

第48回日本分子生物学会年会 2025年12月4日
Exon Splice Site Variant as the Cause of a Moderate Case of Hemophilia A

Tsuchida, K., Kashiwakura, Y., Sato, Baatartsogt, N., Batjargal, K., Hayakawa, M., Inaba, H., Kinai, E., Ohmori, T.

東アジア血友病フォーラム2025
Base editing to introduce a gain-of-function variant for hemophilia B（Plenary Session）

Baatartsogt, N., Kashiwakura, Y., Hiramoto, T., Ito, R., Sato, R., Nagao, Y., Naruoka, H., Takata, H., Hayakawa, M., Batjargal, K., Togashi, T., Hoshino, A., Shimizu, T., Sato, Y., Ishida, T., Nureki, O., Ohmori, T.

第87回日本血液学会学術集会 2025年10月11日
In vivo liver-targeted genome editing by type I-E CRISPR Cas3 using AVV vector

Sato, T., Baatartsogt, N., Kashiwakura, Y., Tsuchida, K., Batjargal, K., Hayakawa, M., Yoshimi, K., Mashimo, T., Ohmori, T.

The 54th Naito Conference 2025年10月9日
Phenotypic correction of ornithine transcarbamylase deficiency by knock-in genome editing with single adeno-associated virus vector in mice

Kashiwakura, Y., Batjargal, K., Togashi, T., Baatartsogt, N., Hayakawa, M., Tsukida, K., Muramatsu, K., Hoshino, A., Nureki, O., Ohmori, T.

The 54th Naito Conference 2025年10月8日
Base editing to introduce a gain-of-function variant for hemophilia B: A strategy for targeting diverse pathogenic variants

Baatartsogt, N., Kashiwakura, Y., Hiramoto, T., Ito, R., Sato, R., Nagao, Y., Naruoka, H., Takata, H., Hayakawa, M., Hoshino, A., Shimizu, T., Sato, Y., Ishida, T., Nureki, O., Ohmori, T.

The 54th Naito Conference 2025年10月8日
改変型AsCas12fによるプロテインC欠損マウスのノックインゲノム編集治療

冨樫朋貴, Khishigjargal Batjargal, 柏倉裕志, Nemekhbayar Baatartsog, 土田晃輔, 佐藤孝弘, 早川盛禎, 星野温, 濡木理, 大森司

第45回阿蘇シンポジウム 2025年8月1日
高機能改変型FVIIIによる血友病A遺伝子治療開発

柏倉裕志, 中島由翔, 堀中葵寛, Tiago Lopes, 古田勇馬, 山口祐希, Nemekhbayar Baatartsog, 早川盛禎, 片貝祐子, 内山進, 濡木理, 野上恵嗣, 大森司

第45回阿蘇シンポジウム 2025年8月1日
第VIII因子における機能向上性アミノ酸置換部位―Functional Enhancement Amino Acid Substitution Sites in Coagulation Factor VIII

柏倉裕志, 中島由翔, 堀中葵寛, 古田勇馬, 山口祐希, Nemekhbayar Baatartsog, 早川盛禎, 内山進, 濡木理, 野上恵嗣, 大森司

第31回日本遺伝子細胞治療学会学術集会
AAVベクターを用いたCRISPR Cas3によるin vivo肝ゲノム編集ーIn vivo liver-targeted genome editing by type I-E CRISPR Cas3 using AAV vector

佐藤孝弘, Nemekhbayar Baatartsog, 柏倉裕志, 土田晃輔, Khishigjargal Batjargal, 早川盛禎, 吉見一人, 真下知士, 大森司

第31回日本遺伝子細胞治療学会学術集会
血友病Bに対する機能獲得型変異誘導によるUniversal塩基編集治療―Universal Base Editing Therapy for Hemophilia B via Induction of Gain-of-Function Variant

Nemekhbayar Baatartsog, 柏倉裕志, 平本貴史, 伊藤里奈, 佐藤理佳子, 長尾恭光, 成岡光夏, 高田春風, 早川盛禎, Khishigjargal Batjargal, 冨樫朋貴, 星野温, 清水太郎, 佐藤悠介, 石田竜弘, 濡木理, 大森司

第31回日本遺伝子細胞治療学会学術集会
高機能改変型第VIII因子に重要となるアミノ酸置換部位の同定（プレナリー演題）

柏倉裕志, 中島由翔, 堀中葵寛, 古田勇馬, 山口祐希, Nemekhbayar Baatartsog, 早川盛禎, 内山進, 濡木理, 野上恵嗣, 大森司

第47回日本血栓止血学会学術集会 2025年6月29日
CLEC-2発現肝類洞内皮細胞が唯一の凝固第VIII因子の産生細胞である（プレナリー演題）

早川盛禎, 柏倉裕志, Nemekhbayar Baatartsog, 早川裕子, Khishigjargal Batjargal, 長尾恭光, 大森司

第47回日本血栓止血学会学術集会 2025年6月29日
血友病Bに対する塩基編集を用いたゲノム編集治療（プレナリー演題）

肥谷うちな, 柏倉裕志, Nemekhbayar Baatartsog, 佐藤孝弘, 土田晃輔, Khishigjargal Batjargal, 早川盛禎, 大森司

第47回日本血栓止血学会学術集会 2025年6月29日
Universal Base Editing for Hemophilia

Nemekhbayar Baatartsog, 柏倉裕志, 平本貴史, 伊藤里奈, 佐藤理佳子, 長尾恭光, 成岡光夏, 高田春風, 早川盛禎, Batjargal, K., 冨樫朋貴, 星野温, 清水太郎, 佐藤悠介, 石田竜弘, 濡木理, 大森司

第47回日本血栓止血学会学術集会 2025年6月28日
Partial phenotypic correction of protein C deficiency by reduction of coagulation factor V in mice

Togashi, T., Kashiwakura, Y., Baatartsogt, N., Batjargal, K., Hayakawa, M., Ohmori, T.

XXXIII Congress The International Society on Thrombosis and Haemostasis 2025年6月25日
Exon Splice Site Variant as the Cause of a Moderate Case of Hemophilia A

Tsuchida, K., Kashiwakura, Y., Sato, T., Hiya, U., Baatartsogt, N., Batjargal, K., Hayakawa, M., Inaba, H., Kinai, E., Ohmori, T.

XXXIII Congress The International Society on Thrombosis and Haemostasis 2025年6月23日
Biochemical and Structural Insights into the Engineered Coagulation Factor VIII

Kashiwakura, Y., Nakajima, Y., Horinaka, K., Furuta, Y., Yamaguchi, Y., Baatartsogt, N., Hayakawa, M., Uchiyama, S., Nureki, O., Nogami, K., Ohmori, T.

XXXIII Congress The International Society on Thrombosis and Haemostasis 2025年6月22日
CLEC-2-positive liver sinusoidal endothelial cells are the exclusive producers of plasma factor VIII

Hayakawa, M., Kashiwakura, Y., Baatartsogt, N., Hayakawa, H., Batjargal, K., Nagao, Y., Ohmori T.

XXXIII Congress The International Society on Thrombosis and Haemostasis 2025年6月22日
Base Editing for Generating a Gain-of-Function Variant in Hemophilia B

Baatartsogt, N., Kashiwakura, Y., Hiramoto, T., Ito, R., Sato, R., Nagao, Y., Naruoka, H., Takata, H., Hayakawa, M., Batjargal, K., Togashi, T., Hoshino, A., Shimizu, T., Sato, Y., Ishida, T., Nureki, O., Ohmori, T.

日本ゲノム編集学会第10回大会 2025年6月17日
Phenotypic Correction of Ornithine Transcarbamylase Deficiency by Knock-in Genome Editing with Single Adeno-associated Virus Vector in Mice

Batjargal, K., Togashi, T., Kashiwakura, Y., Baatartsogt, N., Hayakawa, M., Tsukida, K., Muramatsu, K., Hoshino, A., Nureki, O., Ohmori, T.

ASGCT 28th Annual Meeting 2025年5月14日
Base Editing for Generating a Gain-of-Function Variant in Hemophilia B

Baatartsogt, N., Kashiwakura, Y., Hiramoto, T., Ito, R., Sato, R., Nagao, Y., Naruoka, H., Takata, H., Hayakawa, M., Batjargal, K., Togashi, T., Hoshino, A., Shimizu, T., Sato, Y., Ishida, T., Nureki, O., Ohmori, T.

ASGCT 28th Annual Meeting 2025年5月13日
The engineered coagulation factor VIII for effective hemophilia A gene therapy

Kashiwakura, Y., Nakajima, Y., Furuta, Y., Yamaguchi, Y., Horinaka, K., Lopes, T., Baatartsogt, N., Hayakawa, M., Katakai, Y., Nureki, O., Uchiyama, S., Nogami, K., Ohmori, T.

第86回日本血液学会学術集会
Knock-in genome editing therapy with a single AAV vector for hemophilia B in mice

Togashi, T., Hino, T., Omura, S.N., Nakagawa, R., Baatartsogt, N., Kashiwakura, Y., Batjargal, K., Hayakawa, M., Hoshino, A., Nureki, O., Ohmori, T.

第86回日本血液学会学術集会 2024年10月12日
肝類洞内皮細胞を標的とした血友病A遺伝子治療

早川盛禎, 柏倉裕志, 松本彬, 早川裕子, Nemekhbayar Baatartsog, 長尾恭光, 大森司

第86回日本血液学会学術集会 2024年10月11日
改変第VIII因子を用いた効果的な血友病A遺伝子治療の開発

柏倉裕志, 中島由翔, 古田勇馬, 山口祐希, Tiago Lopes, Nemekhbayar Baatartsog, 早川盛禎, 片貝祐子, 内山進, 濡木理, 野上恵嗣, 大森司

第30回日本遺伝子細胞治療学会学術集会
単一AAVベクターによる肝臓を標的とした遺伝子ノックイン技術の最適化

冨樫朋貴, 日野智博, 大村紗登士, 中川綾哉, Nemekhbayar Baatartsog, 柏倉裕志, Khishigjargal Batjargal, 早川盛禎, 星野温, 濡木理, 大森司

第30回日本遺伝子細胞治療学会学術集会 2024年7月16日
Gene correction of human hemophilia B mutation by PAM-flexible Cas9-mediated base-editing approach

Hiramoto, T., Kashiwakura, Y., Hayakawa, M., Baatartsogt, N., Kamoshita, N., Abe, T., Inaba, H., Nishimasu, H., Uosaki, H., Hanazono, Y., Nureki. O., Ohmori, T.

The 31st Congress of the International Society on Thrombosis and Haemostasis
Development of engineered factor VIII for effective hemophilia A gene therapy

Kashiwakura, Y., Nakajima, Yuto, Lopes,T., Baatartsogt, N., Kamoshita, N., Hayakawa, M., Katakai, Y., Nogami, K., Ohmori, T.

International Society on Thrombosis and Haemotasis（ISTH）2024
Computational Structural Analysis of Coagulation Factor VIII Maturation to Form Xase Complex

Baatartsogt, N., Kashiwakura, Y., Hayakawa, M., Kamoshita, N., Ohmori T.

International Society on Thrombosis and Haemotasis（ISTH）2024
Regulation of coagulation factor VIII activity in a murine model of steatohepatitis

Hayakawa, M., Kashiwakura, Y., Hayakawa, H., Baatartsogt, N., Kamoshita, N., Ohmori, T.

International Society on Thrombosis and Haemotasis（ISTH）2024 2024年6月24日
Knock-in genome editing therapy with a single AAV vector harboring an engineered AsCas12f for hemophilia B in mice

Togashi, T., Hino, T., Omura, S.N., Nakagawa, R., Hoshino, A., Nureki, O., Ohmori, T.

International Society on Thrombosis and Haemotasis（ISTH）2024 2024年6月22日
効果的な血友病A遺伝子治療を実現しうる改変型第VIII因子の開発

柏倉裕志, 中島由翔, Tiago Lopes, Nemekhbayar Baatartsog, 鴨下信彦, 早川盛禎, 片貝祐子, 野上恵嗣, 大森司

第46回日本血栓止血学会学術集会
NASHモデルマウスにおける血液凝固第VIII因子の活性制御

早川盛禎, 柏倉裕志, 早川裕子, Nemekhbayar Baatartsog, 鴨下信彦, 大森司

第46回日本血栓止血学会学術集会 2024年6月13日
改変型プロテインCによるプロテインC欠損マウスのin vivoゲノム編集治療

冨樫朋貴, Nemekhbayar Baatartsog, 長尾恭光, 柏倉裕志, 早川盛禎, 鴨下信彦, 平本貴史, 藤原隆行, 森下英理子, 濡木理, 大森司

第24回TTM (Thrombosis / Thrombolysis Marker) フォーラム学術集会 2024年3月2日
AAVベクターによる肝遺伝子発現を増強するイントロン配列の同定

大森司, 鴨下信彦, 早川盛禎, 柏倉裕志, Nemekhbayar Baatartsog

第29回日本遺伝子細胞治療学会学術集会 2023年9月11日
新規改変型AAV.GT5ベクターの血友病B遺伝子治療への応用

柏倉裕志, 遠藤和洋, 宇賀神敦, 菊地智博, 菱川修司, 中村仁康, 片貝祐子, Nemekhbayar Baatartsog, 平本貴史, 早川盛禎, 鴨下信彦, 山崎晶司, 久米晃啓, 森墾, 佐田尚宏, 坂田洋一, 村松慎一, 大森司

第29回日本遺伝子細胞治療学会学術集会 2023年9月11日
Efficient Gene Transduction in Pigs and Macaques with the Engineered AAV Vector AAV.GT5 for Hemophilia B Gene Therapy

Kashiwakura, Y., Endo, K., Ugajin, A., Kikuchi, T., Hishikawa, S., Nakamura, H., Katakai, Y., Baatartsogt, N., Hiramoto, T., Hayakawa, M., Kamoshita, N., Yamazaki, S., Kume, A., Mori, H., Sata, N., Sakata, Y., Muramatsu, S., Tsukasa, Ohmori

The 31st Congress of the International Society on Thrombosis and Haemostasis
Cure of congenital purpura fulminant by neonatal genome editing to express an engineered protein C in mice

Togashi, T., Baatartsogt, N., Nagao, Y., Kashiwakura, Y., Hayakawa, M., Kamoshita, N., Hiramoto, T., Fujiwara, T., Morishita, E., Nureki, O., Ohmori, T.

The 31st Congress of the International Society on Thrombosis and Haemostasis
血友病B遺伝子治療に対する新規改変型AAV.GT5ベクターの応用

柏倉裕志, 遠藤和洋, 宇賀神敦, 菊地智博, 菱川修司, 中村仁康, 片貝祐子, Nemekhbayar Baatartsog, 平本貴史, 早川盛禎, 鴨下信彦, 山崎晶司, 久米晃啓, 森墾, 佐田尚宏, 坂田洋一, 村松慎一, 大森司

第45回日本血栓止血学会学術集会 2023年6月17日
改変型プロテインCによるプロテインC欠損マウスのゲノム編集治療

冨樫朋貴, Nemekhbayar Baatartsog, 長尾恭光, 柏倉裕志, 早川盛禎, 鴨下信彦, 平本貴史, 藤原隆行, 森下英理子, 濡木理, 大森司

第45回日本血栓止血学会学術集会 2023年6月17日
Cure of protein C deficiency through neonatal genome editing

Togashi, T., Baatartsogt, N., Nagao, Y., Kashiwakura, Y., Hayakawa, M., Kamoshita, N., Hiramoto, T., Fujiwara, T., Morishita, E., Nureki, O., Ohmori, T.

日本ゲノム編集学会第8回大会
Cure of congenital purpura fulminant (protein C deficiency) by neonatal genome editing to express an engineered protein C in mice

冨樫朋貴, Nemekhbayar Baatartsog, 長尾恭光, 柏倉裕志, 早川盛禎, 鴨下信彦, 平本貴史, 藤原隆行, 森下英理子, 濡木理, 大森司

第5回日本遺伝子細胞治療学会若手研究会セミナー2022 2022年12月9日
Human nonsense nucleotide changes in primary hyperammonemia – Literature and database review of eight disease-causing genes

Kamoshita, N., Kashiwakura, Y., Hiramoto, H., Hayakawa, M., Ohmori, T.

The 45th Annual Meeting of the Molecular Biology Society of Japan 2022年12月2日
The mechanism of increased plasma coagulation factor VIII activity in liver disease（肝疾患における血液凝固第VIII因子活性の上昇機構）

早川盛禎, 柏倉裕志, 早川裕子, Nemekhbayar Baatartsog, 平本貴史, 鴨下信彦, 大森司

第95回日本生化学大会
The seroprevalence of neutralizing antibodies against AAV capsids in Japanese hemophilia patients

Kashiwakura, Y., Baatartsogt, N., Yamazaki, S., Nagao, A., Amano, K., Suzuki, N., Matsushita, T., Sawada, A., Higasa, S., Yamasaki, N., Fujii, T., Ogura, T., Takedani, H., Taki, M., Matsumoto, T., Yamanouchi, J., Sakai, M., Nishikawa, M., Yatomi, Y., Yada, K., Nogami, K., Hiramoto, T., Hayakawa, M., Kamoshita, N., Kume, A., Mizukami, H., Ohmori, T.

第84回日本血液学会学術集会
改変型プロテインCを用いた先天性プロテインC欠乏症に対する遺伝子治療

冨樫朋貴, Nemekhbayar Baatartsog, 長尾恭光, 早川盛禎, 柏倉裕志, 鴨下信彦, 平本貴史, 藤原隆行, 森下英理子, 濡木理, 大森司

第84回日本血液学会学術集会 2022年10月15日
文献およびゲノム解析データベースを利用したヒト疾患原因変異の解析例

鴨下信彦, 平本貴史, 柏倉裕志, 早川盛禎, 大森司

トーゴーの日シンポジウム2022 2022年10月5日
Human nonsense mutations to cause primary hyperammonemia and nonsense suppressor tRNAs to cope against premature termination codons

Kamoshita, N., Kashiwakura, Y., Hiramoto, T., Hayakawa, M., Ohmori, T.

The 23rd Annual Meeting of the RNA Society of Japan 2022年7月20日